Alzheimer / Demenza

Alzheimer: piano pionieristico mira a colpire la causa principale

Al momento non ci sono trattamenti che curano o rallentano l'Alzheimer. Ora, per la prima volta da quando gli scienziati hanno recentemente concordato sul fatto che la causa risieda molto probabilmente negli aggregati tossici della proteina oligomerica, è emersa una strategia per creare farmaci per bersagliarli.

Questo piano è il risultato del lavoro congiunto tra l'Università di Cambridge nel Regno Unito e l'Università di Lund in Svezia.

Un articolo sullo studio sarà presto pubblicato negli Atti della National Academy of Sciences.

Centinaia di studi clinici hanno valutato i farmaci per il morbo di Alzheimer, ma nessuno ha specificamente preso di mira i patogeni responsabili, dicono gli investigatori.

"Fino a poco tempo fa", dice l'autore senior dello studio, Michele Vendruscolo, professore nel Dipartimento di Chimica di Cambridge, "gli scienziati non erano d'accordo su quale fosse la causa, quindi non avevamo un obiettivo".

"Poiché i patogeni sono stati identificati come piccoli gruppi di proteine ​​note come oligomeri, siamo stati in grado di sviluppare una strategia per mirare i farmaci a queste particelle tossiche", aggiunge.

La nuova strategia mostra non solo che c'è un modo per progettare composti che colpiscono i gruppi di proteine ​​tossiche, ma anche come renderli più potenti.

Proteine ​​tossiche "canaglia"

Si stima che 5,7 milioni di persone negli Stati Uniti soffrano di demenza causata dal morbo di Alzheimer. Si prevede che questo numero raddoppierà nei prossimi 30 anni.

Negli Stati Uniti, come nel Regno Unito, l'Alzheimer è l'unica malattia tra le prime 10 cause di morte per le quali non ci sono trattamenti che prevengono, rallentano o curano.

Mentre la condizione progredisce, uccidendo le cellule cerebrali e il tessuto, il cervello si restringe. Questo è accompagnato da sintomi che vanno dalla perdita di memoria al cambiamento di personalità. Alla fine, ruba alle persone la loro capacità di svolgere compiti quotidiani e di vivere in modo indipendente.

Le proteine ​​sono molecole che costituiscono la struttura di organi e tessuti e svolgono molti lavori nel corpo, tra l'interno e tra le cellule.

Le molecole sono catene grandi e complesse tridimensionali formate da centinaia a migliaia di unità di amminoacidi, di cui esistono 20 diversi tipi chimici.

Nella malattia di Alzheimer, i depositi tossici di proteine ​​"canaglia" uccidono le cellule cerebrali sane. Ciò accade, ad esempio, quando la proteina non riesce a piegarsi, o rimanere piegata, nella corretta forma tridimensionale.

I meccanismi di "smaltimento dei rifiuti" non possono tenere il passo

"Proteine ​​appiattite e aggregate" sono legate non solo all'Alzheimer, ma anche al morbo di Parkinson e a molte altre malattie umane.

Il cervello ha meccanismi di "smaltimento dei rifiuti" per eliminare le proteine ​​canaglia. Tuttavia, il prof. Vendruscolo spiega: "Con l'avanzare dell'età, il cervello diventa meno capace di sbarazzarsi dei depositi pericolosi, portando a malattie".

Un altro studio ha recentemente identificato i geni che collegano il sistema di smaltimento dei rifiuti del cervello alla malattia di Alzheimer.

Gli scienziati di Cambridge hanno ora fondato una società di biotecnologia per applicare la loro ricerca alla ricerca di nuove diagnosi e trattamenti per la malattia di Alzheimer e altri disturbi che derivano da proteine ​​misfolded.

Si aspettano di iniziare le sperimentazioni cliniche con il primo lotto di farmaci candidati in circa 2 anni.

I ricercatori hanno sviluppato la nuova strategia usando un approccio chiamato cinetica chimica, che è particolarmente adatto per esaminare il processo "altamente dinamico" di aggregazione di proteine ​​tossiche e individuarne la fonte.

"Questa è la prima volta che viene proposto un metodo sistematico per perseguire i patogeni – la causa del morbo di Alzheimer".

Prof. Michele Vendruscolo

Questo post è stato utile per te?

+0

Ti potrebbe interessare

Menu